9月27日，AAPS中國組2020年會暨小分子創新藥專題論壇在鄭州完美收官。

據了解，本次AAPS年會圍繞小分子創新藥物的發現理論、時間與過程，毒理學的警示結構，新國際形勢下的生物醫藥國際合作與交流等方向展開研討，特邀藥監專家從監管的角度講解藥品臨床及上市前的關注點。

上午9點大會正式開始，上午的會議由2020年AAPS中國討論組輪值主席張科之博士主持。張博士首先介紹了AAPS及AAPS中國討論組的前世今生，今年是AAPS中國討論組舉辦的第4屆年會了，未來，AAPS中國討論組將繼續植根中國，著眼全球，致力為中國的藥學事業發展服務，努力傳播藥學專業知識。張博還在會上開玩笑道，今天AAPS中國討論組的分論壇就是監管專場，有多位的監管專家現場支招，現場的來賓應做好取經學習的準備。

新藥成藥性研究是新藥臨床實驗申報的基礎；

中美藥監局對IND申報的要求有一定區別， 不過在中國進行IND實驗研究已經具備中美雙申報的要求和經驗；

CRO企業不單是開啟了醫藥行業研發外包的開發合作模式，也誕生了一些借助CRO平臺衍生的創新商業模式 。

抗腫瘤新藥首次人體試驗設計與實施五步曲：受試者選擇、確定起始劑量、設置劑量遞增計劃、設置劑量限制毒性（DLT）標準、確定和修正給藥間隔；

抗腫瘤新藥首次人體試驗實施時關注的風險點：藥物相關毒性、缺乏療效、非預期在藥代動力學特征；

抗腫瘤新藥I期臨床試驗其他重要考量：PK/PD試驗設計、聯合給藥、新機制藥物、早期擴展隊列、生物標記物探索等。

臨床部分以下4類發現問題出現頻次最高：

1、臨床試驗過程記錄及臨床檢驗、化驗等數據溯源

2、方案違背

3、試驗用藥品管理與記錄

4、安全性記錄、報告方面

質量源于設計 注重質量管理；

試驗藥物運行軌跡清晰：時間、地點、人物、事件、數量；

生物樣本管理運行軌跡清晰：時間、地點、人物、事件、數量。

通過辦理《藥品生產許可證》對上市持有人質量管理、風險防控和責任賠償等能力進行初步審查；

辦理要求：人+機構+制度+實際生產場地申請資料+簽訂委托協議和質量協議；

檢查標準：人、機構、制度。

仿制藥質量與療效一致性評價現場關注點——數據可靠性；

穩定性相關數據往往是發起一致性評價檢查的“因” ；

仿制藥質量與療效一致性評價現場關注點——關注GMP合規性；

ICH Q8中對關鍵工藝參數的定義為“此工藝參數的變化會影響關鍵質量屬性，因此需要被監測及控制，確保生產產品的質量” 。

新藥研發是個大浪淘沙的過程，藥代動力學（DMPK）研究貫穿于整個新藥研發過程中，而生物分析則為DMPK研究提供關鍵的數據支持；

新藥研發的不同階段（非臨床和臨床），基于生物分析的藥代動力學研究是不可或缺的一部分，存在分析方法的挑戰；

非注冊研究和注冊研究對生物分析的規范性程度要求因研究目的而異。

藥品管理法從上位法的角度確定鼓勵和保護創新藥及其利益；

本土企業的藥物項目整體風險較小，比如是me-too，me-better類藥物；

風險沒有完全暴露，由于缺乏時間的檢驗，尚未到達臨床后期；

獲批上市耗時更短，時間成本變小，這一紅利是否能夠延續，以及延續的時間未知；

項目本身的市場前景需要時間考驗；

創新的頭部效應已經顯現，馬太效應尚未形成，我們奔跑在創新的路上；

中美雙報是重要出路-全球市場更大，中國的市場教育需要時間。

結語