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歷年FDA“突破性療法”審批分析

FDA目前有4個加速計劃項目：優先審查、加速批準、快速通道認定和突破性療法認定（BTD）。優先審查認定和加速批準通道于1992年生效?？焖偻ǖ勒J定于1997年設立。BTD是4個項目中最新的一個，于2012年設立。

넶91 2022-04-25

最全“突破性療法”CDE審批匯總

2020年7月， CDE發布《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》，“突破性療法”正式在中國問世。
突破性治療藥物審評程序適用范圍為：藥物臨床試驗期間，用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或者改良型新藥等。

넶177 2022-02-15

CDE、FDA和EMA對CAR-T藥物非臨床研究要求分析

2021年06月22日，復星凱特生物科技有限公司的阿基侖賽注射液（商品名:奕凱達）在我國正式獲批，批準文號為國藥準字S20210019。該藥為我國首個批準上市的細胞治療類產品，用于治療既往接受二線或以上系統性治療后復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者（包括彌漫性大B細胞淋巴瘤非特指型、原發縱膈大B細胞淋巴瘤、高級別B細胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤轉化的彌漫性大B細胞淋巴瘤）。

넶79 2022-02-15

中美“優先審評”審批匯總深度解析

為加快具有臨床價值的新藥和臨床急需仿制藥的研發上市，2017年底，藥監局出臺《關于鼓勵藥品創新實行優先審評審批的意見》。2020年7月，國家食品藥品監管總局發布并實施《藥品上市許可優先審評審批工作程序（試行）》（附件1），并將2017年出臺政策廢止，并對納入優先審評審批的藥品范圍進行了詳細說明。

넶307 2022-02-10

國產1類新藥獲批上市！PI3Kδ抑制劑-林普利賽片的上市歷程

11月9日，國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序附條件批準了上海瓔黎藥業有限公司申報的1類創新藥林普利賽片（商品名：因他瑞）上市

넶13 2022-12-05

近日，上海天澤云泰生物公司自主研發的AAV基因治療產品VGR-R01的IND申請獲CDE網站公示，該藥物針對由CYP4V2基因突變導致的結晶樣視網膜變性（BCD）患者而研發，是全球范圍內首個針對該適應癥而申請新藥臨床試驗的治療性藥物，這已經是該公司今年第二款IND獲批的AAV產品了。

隨著GT領域陸續的技術突破和獲批上市，作為基因治療的重要技術之一的腺相關病毒(AAV)載體療法也成為藥企突破創新的重要布局點。僅今年，就有2款AAV藥物在歐盟獲批上市。

넶18 2022-12-05

FDA警告信：驗證工作典型缺陷整理（一）

隨著藥品審評審批制度改革的不斷深化，法規進一步強化了藥品生產中驗證工作的重要性。GMP規定了企業應當確定需要進行的確認或驗證工作，以證明有關操作的關鍵要素能夠得到有效控制。企業只有做好了驗證工作，才能進一步將藥品質量牢牢的把握在手中。

筆者整理了8家企業FDA警告信中有關方法驗證、工藝驗證、清潔驗證的典型缺陷。希望大家能從這些典型缺陷中有所收獲，為做好驗證工作提供參考。

넶9 2022-12-05

Catalent工廠最新483表分析匯總

2022年8月1日到9月1日，FDA的4位檢查員（包括一名國家專員National Expert）對無菌人用制劑和生物藥制造商Catalent Indiana, LLC進行了為期一個月的現場檢查。這家工廠位于印第安納州布魯明頓，占地近9公頃，今年4月進行擴建以擴大其生物原料藥和制劑生產能力，包括安裝新的2000L一次性生物反應器、采用屏障隔離器技術的新灌裝線、新質控實驗室，以及額外的高速、自動化裝盒和自動注射裝置組裝能力。

넶6 2022-12-02

6個FDA上市反義核酸藥物NDA審評要點和退審發補解析

小核酸藥物是長度較短、堿基小于30nt的一類全新藥物，包括小干擾核酸（siRNA）、反義核酸（ASO）、微小RNA（miRNA）和核酸適配體（Aptamer），此前，科志康已發布FDA上市siRNA藥物NDA審評復盤和非臨床解析。下面筆者將匯總FDA批準上市的ASO產品的審評信息，主要針對非臨床部分及退審發補問題進行解析，供讀者參考。

넶15 2022-12-02

國內首個針對實體瘤的通用型CAR-NK獲IND受理

11月10日，CDE官網公示，英百瑞（杭州）生物醫藥有限公司自主研發的英百瑞IBR854細胞注射液臨床試驗申請獲得國家藥監局受理，為國內首個針對實體瘤的非基因編輯方法的通用型CAR-NK細胞藥物。

넶12 2022-12-02